Comment les données de vie réelle peuvent-elles améliorer les soins de santé au quotidien ?

Les données cliniques dites "de vie réelle" (real-world data ou RWD) sont des données-patients recueillies et collectées par les médecins dans le cadre de leur pratique quotidienne. Les analyses et les informations qui en découlent, les "preuves issues de la vraie vie" (real-world evidence ou RWE), sont des outils extrêmement puissants pour améliorer la qualité des soins aux patients. Le Real-World IBD data dashboard, un projet pilote lancé par Takeda autour de l'ingrédient actif, védolizumab, en est un excellent exemple.

Le Journal du médecin a rencontré le Dr Jurgen van Dongen, gastroentérologue à l'AZ Sint-Maarten à Malines. En tant qu'expert des maladies inflammatoires de l'intestin, il a contribué à la première phase du projet pilote et travaille depuis plus d'un an avec l'IBD data dashboard.

Les avantages des données dans la pratique quotidienne

Le principal avantage des données de vie réelle en comparaison avec celles issues d'essais randomisés et contrôlés (randomized controlled trials ou RCT) est que les RWD - et les RWE qui en découlent - sont un reflet de l'environnement clinique réel. "Contrairement à ce qui se passe dans les essais randomisés, il n'y a pas de critères d'inclusion ou de protocoles à respecter, ni de limites en termes de temps ou de nombre de patients. La population étudiée est plus hétérogène et correspond à celle de notre pratique. Les RWD nous donnent une vision plus claire de l'efficacité réelle d'un traitement et nous apportent de nouveaux élements pour améliorer la qualité des soins", déclare le Dr van Dongen. "Ceci nous permet de donner aux patients les conseils les plus optimaux et complets possibles, essentiel pour une prise de décision partagée. Les médecins ou centres de traitement peuvent également évaluer les résultats générés par le biais des analyses de prestations ou de qualité, afin d'affiner leur propre pratique clinique. Nous disposons ainsi d'une vision d'ensemble, et toutes ces connaissances profitent aux soins des patients", ajoute le Dr van Dongen. Les données analysées permettront, selon les cas, de faciliter la prise de décision au niveau départemental, multidisciplinaire et même administratif. Dans le même esprit, des analyses financières de différentes approches thérapeutiques et des résultats de patients pourraient être génératrices d'économies dans les soins de santé, ce qui est évidemment dans l'intérêt de la collectivité qui les finance. "Les possibilités offertes par le RWD sont infinies", explique le Dr van Dongen.

Paramètres

Concrètement, l'IBD data dashboard examine l'efficacité du traitement par védolizumab chez les patients atteints d'une maladie de Crohn ou d'une rectocolite ulcéro-hémorragique (RCUH). Ceci repose sur l'enregistrement rétrospectif d'un certain nombre de paramètres de résultats cliniquement pertinents, sur la base desquels un tableau clinique de chaque patient est déterminé. Ce tableau de bord, fait parLynxCare, est mis à jour tous les trimestres. La cohorte étudiée se compose de 419 patients en provenance de 9 centres belges, dont 353 sont suivis depuis au moins un an. "Les données proviennent directement du dossier-patient électronique... mais en les centralisant et en les analysant, nous "activons" ces informations. Comme les résultats (pour chaque paramètre) peuvent être comparés, d'une part avec la moyenne nationale générée par le tableau de bord, et d'autre part avec la littérature internationale, les médecins obtiennent des informations qui peuvent les guider à l'optimisation des résultats thérapeutiques. Cela réduit la charge de morbidité pour les patients et améliore leur qualité de vie", explique le Dr van Dongen. "Dans ce cas de figure, les analyses nous confortent dans notre approche. En revanche, des résultats moins positifs pourraient encourager des interventions concrètes."

Perspectives

Le projet pilote avec Takeda a fourni de nombreuses perspectives nouvelles, souligne le Dr van Dongen. "Les données du tableau de bord semblent indiquer que la Belgique obtient d'excellents résultats en termes de rémission clinique, de rémission sans traitement par corticoïdes et de cicatrisation muqueuse endoscopique chez les patients MICI traités par védolizumab pendant au moins un an. Pour ma cohorte, ces pourcentages sont supérieurs à ceux rapportés dans la littérature pour les deux maladies. Grâce à ces analyses, je peux continuer à proposer ce traitement à mes patients l'esprit serein, en toute connaissance de cause."

"La littérature suggère, sur la base des études cliniques randomisées, une efficacité moindre des biothérapies dans la maladie de Crohn par rapport à la RCUH, mais ce constat ne ressort pas des analyses des données de vie réelle. C'est un bel exemple de la manière dont les RWE peuvent nuancer une sous-estimation ou surestimation d'un traitement, avec un potentiel impact sur les conseils dispensés au patient et sa trajectoire de soins", dit le Dr van Dongen. Cette façon de travailler avec les données est-elle l'avenir ? "Dans un monde idéal, certainement". "L'evidence-based medicine est nécessaire pour n'importe quel traitement, dans pratiquement tous les domaines de la médecine. Ces preuves cliniques devraient provenir à la fois de RCTs et des RWD. Un obstacle de taille reste l'organisation de la collecte, du partage et de l'analyse indépendants des RWD." Alors que cette approche est déjà beaucoup plus entrée dans les moeurs en Scandinavie et aux Pays-Bas, un financement public et un cadre légal se font malheureusement attendre en Belgique. "Le succès de ce projet pilote avec Takeda pourrait être un stimulant pour mettre en place des initiatives comparables et des bases de données de plus grande envergure pour améliorer les soins aux patients", espère le spécialiste.