Maladies rares et métaboliques
Merck rachète une biotech britannique pour près d'un milliard d'euros
Le groupe pharmaceutique allemand Merck va racheter la société britannique de biotechnologie Silence Therapeutics, annonce-t-il. L'opération est valorisée à 1,1 milliard de dollars (environ 980 millions d'euros).
Silence Therapeutics est une société de biotechnologie qui développe des médicaments de précision grâce à sa technologie propriétaire de petits ARN interférents (siRNA). Elle se concentre sur le traitement de maladies rares.
L'entreprise mène actuellement des études sur le Divesiran, un médicament destiné au traitement de la polycythémie vraie (ou maladie de Vaquez), une forme rare et chronique de cancer du sang caractérisée par une production excessive de globules rouges par la moelle osseuse.
La transaction devrait être finalisée au premier trimestre 2027.
Petits ARN interférents
« Nous sommes heureux d’avoir conclu cet accord avec Merck KGaA, qui est l’aboutissement d’un processus de vente concurrentiel et qui apporte à nos actionnaires une valeur significative, immédiate et certaine », a déclaré Iain Ross, directeur général par intérim et président du conseil d’administration de Silence.
« Cette transaction fait suite à la publication de données de phase 2 potentiellement parmi les meilleures de leur catégorie concernant le Divesiran dans le traitement de la polyglobulie de Vaquez et reflète les progrès importants que nous avons réalisés dans le développement de notre portefeuille différencié de petits ARN interférents (siRNA). Elle offre également à nos programmes innovants un nouveau cadre de développement au sein de Merck, en confiant le Divesiran à une entreprise disposant de l’envergure, des ressources et des capacités commerciales nécessaires pour accélérer son développement en phase 3 et mettre ce traitement par siRNA, potentiellement le meilleur de sa catégorie, à la disposition des patients qui en ont besoin. »
Contrôler l'hématocrite
La polyglobulie de Vaquez (PV) est une néoplasie myéloproliférative rare – un type de cancer du sang – caractérisée par une production excessive de globules rouges, entraînant souvent une élévation de l’hématocrite. Un hématocrite supérieur à 45 % est associé à un risque de décès lié à des événements cardiovasculaires et thrombotiques quatre fois plus élevé.
"La PV s’accompagne de divers symptômes invalidants, notamment une fatigue, des troubles cognitifs et un prurit. À plus long terme, elle peut également évoluer vers une myélofibrose ou une leucémie aiguë myéloïde", détaille la firme Silence par voie de communiqué.
"L’objectif du traitement est de maintenir l’hématocrite en dessous de 45 %, un seuil associé à une réduction de l’incidence des thromboses et des décès d’origine cardiovasculaire. La prise en charge thérapeutique actuelle repose sur des saignées répétées visant à réduire l’hématocrite et/ou sur l’administration d’agents cytoréducteurs destinés à diminuer la production de globules rouges. À ce jour, aucun traitement spécifiquement ciblé sur les globules rouges et l’hématocrite n’a été approuvé.
À propos du Divesiran
Le Divesiran est un candidat-médicament à base de petits ARN interférents (siRNA), entièrement détenu par Silence et développé à partir de sa plateforme propriétaire mRNAi GOLD™. Il agit en inhibant l’expression du gène TMPRSS6, exprimé presque exclusivement dans le foie. TMPRSS6 est un régulateur négatif de l’hepcidine, principale hormone régulatrice du métabolisme du fer dans l’organisme, notamment de son absorption, de sa distribution et de son stockage.
"En inhibant l’expression de TMPRSS6 chez les patients atteints de PV, le Divesiran vise à augmenter la production et la libération d’hepcidine par les hépatocytes, entraînant ainsi une diminution de la disponibilité du fer dans la moelle osseuse et, par conséquent, une réduction de la production excessive de globules rouges, un processus dépendant de la disponibilité du fer", précise encore la firme.
Le Divesiran bénéficie des désignations « Fast Track » (procédure accélérée de développement et d’évaluation) et « médicament orphelin » accordées par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la PV.