Galenusprijs geneesmiddelen: de kandidaten (2)
Artsenkrant/ Le journal du Médecin organiseert al 44 jaar de prestigieuze Galenusprijs, ter promotie van innovatie in de gezondheidszorg. Negen kandidaten dingen dit jaar mee naar de befaamde geneesmiddelenprijs. In het vorige nummer stelden we er al vier voor; in dit nummer presenteren we de resterende vijf deelnemers. De uitreiking van de prijs zal plaatsvinden op woensdag 20 mei 2026.
Sephience™
Sephience (sepiapterine) is een innovatieve, eenmaal daagse, orale behandeling voor fenylketonurie (PKU) – een erfelijke, ernstige, zeldzame ziekte – veroorzaakt door deficiënt fenylalanine hydroxylase enzyme dat fenylalanine (Phe) afbreekt, een essentieel
aminozuur in eiwitten en voeding. Als PKU niet wordt behandeld of slecht onder controle wordt gehouden, hoopt Phe zich op tot schadelijke levels, wat leidt tot onomkeerbare
hersenschade, levenslange cognitieve, neurologische en ontwikkelingsstoornissen, met een negatieve invloed op de levenskwaliteit. Sephience is een goed verdraagbare
therapie die het Phe-gehalte in het bloed significant verlaagt en het mogelijk maakt om
het dieet te versoepelen bij een brede range van PKU-patiënten, inclusief zij met een ernstige
vorm van PKU en zij die niet reageren op huidige therapie, dankzij de unieke dubbele
werking die leidt tot een hoge biologische beschikbaarheid en een verhoogde PAH-enzymfunctie.
Itovebi®
Inavolisib is een baanbrekende, orale PI3K p110α-isoformremmer die een nieuwe standaard zet voor patiënten met PIK3CA-gemuteerde, HR+/HER2- gevorderde borstkanker. Wat Itovebi onderscheidt, is het unieke duale werkingsmechanisme: het blokkeert hyperactieve signalering én stimuleert de afbraak van het gemuteerde p110α-eiwit. Dit leidt tot een aanhoudende remming van de pathway en inductie van apoptose.
De klinische superioriteit werd bewezen in de INAVO120-studie, waarin inavolisib de progressievrije overleving meer dan verdubbelde. Uniek voor deze therapie is de statistisch significante en klinisch relevante verlenging van de algehele overleving (OS), een cruciale mijlpaal voor deze moeilijk behandelbare patiënten. Daarnaast stelt Itovebi de noodzaak voor toxische chemotherapie gemiddeld met twee jaar uit, wat de levenskwaliteit substantieel verbetert. Dankzij de hoge selectiviteit biedt Itovebi een beheersbaar veiligheidsprofiel, wat patiënten een transformatieve kans geeft op een langer en kwalitatiever leven.
Teizeild®
Teplizumab (Teizeild) is de eerste disease-modifying therapie voor stadium 2 auto-immune type 1-diabetes. Het gaat om een historische doorbraak als eerste goedgekeurde behandeling voor stadium 2 aT1D. Een eenmalige 14-daagse kuur vertraagt de progressie naar klinische diabetes met 32,5 maanden – bijna drie kostbare jaren zonder insulineafhankelijkheid. Paradigmaverschuiving van reactief naar proactief. Behoudt bètacelfunctie, vermindert ziektelast. Goedgekeurd door Europese Commissie januari 2026.
Wayrilz®
Eerste BTKI voor ITP, innovatie door middel van multi-immune modulatie. Een orale, reversibele BTKI die door middel van multi-immune modulatie de onderliggende mechanismen van ITP aanpakt bij patiënten met refractaire ITP. De fase 3-studie, LUNA 3, toonde 23% meer durable respons versus 0% (p<0,0001), snellere respons (36 dagen versus NR) en verbeteringen in QoL, met gunstig veiligheidsprofiel zonder de gekende nevenwerkingen vanuit de BTKI-klasse. Rilzabrutinib verkreeg 'Orphan Drug'- en 'Fast Track'-designaties.
Voranigo®
Vorasidenib is een baanbrekende, orale, first-in-class, dubbele IDH1/2-mutantremmer en vertegenwoordigt een nieuwe zorgstandaard voor volwassen en pediatrische patiënten van twaalf jaar en ouder met graad 2-astrocytoom of oligodendroglioom met een gevoelige IDH1- of IDH2-mutatie na chirurgie. De behandeling met vorasidenib moet de progressievrije overleving, de tijd tot de volgende ingreep, de tumorgroei en het aantal aanvallen verbeteren met behoud van de kwaliteit van leven van de patiënt.
