Gentherapie

Doorbraak in behandeling van ziekte van Huntington

Britse artsen claimen een belangrijke doorbraak in de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington. Door een nieuw soort gentherapie, die wordt gegeven tijdens een hersenoperatie, kan de ziekte volgens hen fors worden afgeremd: tot 75 procent, zo meldt de BBC.

Huntington is een erfelijke aandoening die de hersenen aantast en fysieke en mentale gevolgen heeft. Patiënten krijgen last van ongecontroleerde bewegingen en later bijvoorbeeld moeite met praten en slikken. Uiteindelijk raken ze aan bed gekluisterd. Het ziekteverloop gaat gepaard met steeds ernstiger wordende psychische klachten, van somberheid tot boosheid en van vergeetachtigheid tot concentratieverlies.

Spectaculaire resultaten

Onderzoekers van een gespecialiseerd centrum van de University College London hebben 29 patiënten behandeld. Ze noemen de resultaten "spectaculair". De ziekte zou door de nieuwe behandeling met 75 procent kunnen worden afgeremd. Het gaat om gentherapie die gedurende een hersenoperatie van twaalf tot achttien uur wordt toegediend. Een speciaal onschadelijk virus levert een nieuw stukje DNA af aan beschadigde hersencellen. 

Een officiële publicatie van het onderzoek moet nog volgen. Het bedrijf achter de behandeling, UniQure, hoopt er volgend jaar in eerste instantie de Amerikaanse markt mee te veroveren.